Det finns många bolag som jobbar med CRISPR-tekniken för att skapa mediciner som kan editera vårt DNA och bota sjukdomar. De flesta som vi kan få information har sitt säte i USA, undantaget och det är CRISPR Therapeutics som har sitt huvudkontor i Schweiz. Förutom CRISPR Therapeutics så hittar vi även Editas, Intellia, Caribou ,…
ATTR-amyloidos är en ärftlig sjukdom som beror på att celler i lever producerar “felveckat”/muterat transthyretin protein (TTR). Det bildas proteinkomplex(amyloid) av de felveckade proteinerna (amyloid) som lagras in i olika organ och orsakar sjukdom. Sjukdomen kan yttra sig på många olika sätt beroende på var proteinkoplexen lagra sin. Vanligt är polyneuropati (nervskador), kardiomyopati och mag-tarmsjukdom.…
Det är imponerande data från kliniska prövningar gjorda av CRISPR Therapeutics och Vertex Pharmaceuticals. I det nya avsnittet av Smart Medicin podden presenteras dessa data kort. 75 patienter ingick och 44 av dem hade en allvarlig from av beta-thalassemi och 31 hade sickle cell anemi. Alla behandlades med företagens läkemedel och 33 av dem har…
Den 7 januari transplanterades ett grishjärta till en patient i USA. Igår ungefär två månader senare avled patienten. Patienten hade ingen möjlighet att få ett hjärta från människa, antagligen för att prognosen för överlevnad var för dålig. I dagsläget vet man inte orsaken till varför patienten dog. “He proved to be a brave and noble…
I mitten av januari 2022 transplanterades ett hjärta från en gris till människa. Transplantationen utfördes av på University of Alabama i USA. Transplantationen gick bra och patientens återhämtning tycks följa mönstret vid vanliga transplantationer (människa till människa) enligt senaste uppföljningen jag läste i februari. Företaget United Therapeutics och dess dotterbolag Revivicor som försett universitet med…
Familjär hyperkolesterolemi (FH) är en ärftlig sjukdom som kräver kronisk långtidsbehandling. Den finns i två former heterozygot och homozygot. I den homozygota formen, som är den svårare formen, då båda kromosomerna i kromosomparet på anlaget. I den heterozygota formen bär den ena kromosomen på anlag för sjukdomen. I Sverige beräknas cirka 50 000 personer ha…